Le 13 mars 2023
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Prime Editing, une technologie d'édition de gènes de nouvelle génération pour des usages thérapeutiques

La Série des bâtisseurs de l'industrie adMare avec le Dr Jeremy Duffield

La Série des bâtisseurs de l'industrie adMare avec le Dr Jeremy Duffield

L’édition primaire, une technologie d’édition génomique de nouvelle génération pour usages thérapeutiques

 

Le 13 mars, à midi, le Dr Jeremy Duffield, directeur scientifique chez Prime Medicine, se joindra à l’événement de la série des bâtisseurs de l’industrie d’adMare afin de discuter d’une nouvelle technologie d’édition génomique : l’édition primaire.

 

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Apprenez-en davantage sur l’édition primaire

L’application de l’édition génomique de précision pour corriger des variantes génétiques associées aux maladies offre un vaste potentiel thérapeutique. Prime Medicine a vu le jour à la suite du développement d’une récente technologie d’édition génomique de précision, appelée édition primaire. Il s’agit d’une méthode d’édition fondée sur « la recherche et le remplacement » qui permet d’effectuer avec précision toutes les substitutions des 12 paires de bases, des insertions et suppressions de séquences définies relativement à des dizaines de paires de bases, et l’excision de milliers de paires de bases, le tout sans nécessiter de cassures double brin dans l’ADN ni de donneur d’ADN. En raison de sa polyvalence, l’édition primaire peut en principe être utilisée pour corriger un large éventail de variantes génétiques, y compris des petites substitutions comme la transversion de A en T qui cause la drépanocytose, ainsi que des variantes plus importantes comme les expansions pathogènes de répétitions de trinucléotides qui causent la maladie de Huntington. S’appuyant sur les travaux précurseurs du laboratoire de David Liu, Prime Medicine étend la portée et l’applicabilité de l’édition primaire grâce à plusieurs avancées qui améliorent son efficacité, sa spécificité et ses capacités. De plus, en associant l’édition primaire à des enzymes recombinases, nous utilisons l’édition primaire pour la suppression, l’inversion et l’intégration programmables de grandes charges utiles génétiques. Lors de l’événement, Dr Duffield partagera des données et discuterai de son progrès dans l’avancement de notre technologie d’édition primaire pour des usages thérapeutiques.

 

Qui est le Dr Jeremy Duffield?

Jeremy Duffield, M.D., Ph. D., FRCP, est directeur scientifique chez Prime Medicine. Il possède de nombreuses années d’expérience dans la découverte de médicaments chez Vertex Pharmaceuticals et chez Biogen Inc., précédées d’une brillante carrière en médecine universitaire.

 Le Dr Duffield a occupé plusieurs postes de direction, notamment dans les domaines de la génétique humaine, de l’immunité innée et de la médecine régénérative. Il a occupé le poste de responsable de la biologie humaine chez Vertex Pharmaceuticals, et de vice-président du développement commercial, où lui et son équipe ont joué un rôle important dans la découverte et l’avancement de candidats aux études cliniques pour le traitement de maladies rares, notamment la fibrose kystique, le déficit en a1‑antitrypsine, la drépanocytose, la HSF, et les dystrophies musculaires. Plusieurs candidats sont maintenant des traitements approuvés. Le Dr Duffield a joué un rôle déterminant dans la création de Vertex Cell and Genetic Therapies.

 Chez Biogen, le Dr Duffield a occupé les postes de chargé de recherche principal et de vice-président, et il a assumé des responsabilités liées aux premiers programmes de recherche en tant que co-responsable du domaine thérapeutique de l’immunité innée et de la médecine régénérative, et en tant que responsable du programme postdoctoral de Biogen. Il a contribué à faire progresser les inhibiteurs de l’intégrine, les inhibiteurs de la superfamille du TNF et les inhibiteurs de l’IRAK vers l’évaluation clinique pour la fibrose pulmonaire et les maladies auto-immunes.

 Avant de se joindre à la direction de Biogen, le Dr Duffield a mené une brillante carrière universitaire à l’Université de Washington et à la Harvard Medical School en tant que responsable des National Institutes of Health, du National Center for Advancing Translational Sciences, et du Laboratory for Innate Immunity and Regeneration financé par l’American Heart Association. Le Dr Duffield a siégé à des sections d’étude du NIH, à plusieurs conseils consultatifs scientifiques d’entreprises, est membre de l’American Society of Clinical Investigation et a reçu de nombreux prix scientifiques, notamment le ASN‑AHA Young Investigator Award et le NIH Early Career Investigator/Scholar Award.

 

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